近日，勤智资本所投企业神拓生物技术（杭州）有限公司（Santo Therapeutics Co., Ltd.）宣布，其自主研发的基因治疗药物ST002已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药资格认定”（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗神经纤维瘤病II型相关神经鞘瘤病（NF2-related schwannomatosis, NF2-SWN）。

这是继此前获FDA授予的“罕见儿科疾病资格认定”（Rare Pediatric Disease Designation，即“儿童孤儿药认证”）后，ST002在短期内获得的第二项FDA资格认定。此次认定，标志着ST002在治疗全年龄段NF2患者方面的巨大潜力获得国际权威认可，是公司基因治疗管线的又一重要里程碑。

孤儿药资格认定（ODD）是FDA为鼓励针对罕见病（即在美国患病人数少于20万人的疾病）的创新疗法研发而设立的重要激励政策。获得该认定的药物，将在后续开发与上市过程中享受多项支持措施，包括但不限于：享有为期7年的美国市场独占权、临床试验费用相关的税收抵免、新药上市申请（BLA）费用免除，以及在研发各阶段获得更为密切的资助和审评指导。这些政策旨在显著降低企业的研发成本与风险，加速罕见病创新药物的上市进程，从而提升患者对突破性疗法的可及性。

关于NF2

神经纤维瘤病Ⅱ型（Neurofibromatosis Type II，NF2）是一种由NF2基因突变引起的常染色体显性遗传病。该疾病会导致患者第22号染色体上的NF2基因无法正常编码一种名为梅林蛋白（Merlin）的肿瘤抑制蛋白，从而引发双侧前庭神经鞘瘤、脑膜瘤及脊髓神经鞘瘤等多发性神经系统肿瘤，常伴随听力损失、耳鸣、平衡功能障碍以及视力问题（如白内障）等，严重影响着患者的生活质量。该疾病是一种罕见、严重且常危及生命的遗传性疾病，目前全球尚无根治手段，临床亟需创新疗法。

关于ST002

ST002是一种针对NF2基因突变的基因治疗药物，利用公司自研的第五代慢病毒载体（5G-LVV）平台，构建高效、安全、可靶向的基因递送系统，实现对NF2基因的重构补充，进一步恢复NF2的功能，从而延缓或逆转病程。ST002基因疗法已在临床前研究中表现出优秀的安全性和有效性，能够显著抑制肿瘤增殖并诱导细胞凋亡。神拓将持续推进ST002的临床研发，通过与顶尖医疗机构（如覆盖国内70%神经纤维瘤患者的北京天坛医院）、高校及国际团队合作，并引进头部技术平台，加速创新药物研发并降低风险，争取早日将这一变革性疗法带给全球患者。